¿MÁS CERCA DE UN TRATAMIENTO EFECTIVO?

¿Estamos más cerca de un tratamiento efectivo para la Ataxia  de Friedreich?

Cuando se identificó el gen no se tenía ninguna idea de cuál podría ser su función y que ahora ya se está evaluando el efecto terapéutico de un número importante de moléculas, así que parece que sí 🙂

Pero también es cierto, que a pesar de los años de investigación todavía no se ha conseguido un tratamiento que sea realmente eficaz. No es nada fácil el tratamiento de las enfermedades genéticas, pero está claro que hoy conocemos qué les ocurre a las células sin frataxina y por lo tanto, se está en disposición de poder desarrollar estrategias que sean realmente útiles para el tratamiento de esta enfermedad.

Las diferentes estrategias de terapia génica para el reemplazamiento de la proteína frataxina están siendo muy prometedoras. En este campo de trabajo hay dos grupos españoles, el de Javier Díaz-Nido en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa en Madrid, que trabaja en la generación de vectores virales modificados, y el de Ernest Giralt del Instituto de Investigación Biomédica en Barcelona, centrado en el diseño de nanopartículas. Ambos grupos intentan obtener sistemas eficientes para la transferencia del gen de la frataxina.

Por otra parte, también continúa la investigación en el descubrimiento de nuevos fármacos con posible efecto terapéutico utilizando plataformas que permiten el ensayo de miles de compuestos químicos. Así, tanto los modelos animales sencillos como los generados en Drosophila pueden ser muy útiles en esta búsqueda.